바이오스펙테이터

바이오스펙테이터 신창민 기자

NK세포치료제 전문기업 인게니움 테라퓨틱스(Ingenium Therapeutics)는 25일 개발중인 NK세포치료제가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품지정(Orphan Drug Designation, ODD)을 받았다고 밝혔다.

회사는 해당 후보물질인 ‘젠글루셀(gengleucel, IGNK001)’에 대해 ‘암세포 살상력이 증가된 NK세포치료제 기술에 대한 혁신성’을 인정받음에 따라 이번 ODD 지정을 받게 됐다고 설명했다. 젠글루셀은 인게니움의 기억세포 유사 NK세포(memory-like NK cell, Memory-NK) 배양 플랫폼을 통해 개발했다. 유전자변형을 거치지 않고, 사이토카인을 처리해 NK세포를 배양하며 경쟁사의 NK세포 대비 높은 활성화수용체, 사이토카인을 등을 발현한다고 회사는 설명한다.

고진옥 인게니움 대표는 “인게니움은 동종 말초혈액에서 CD3 양성인 T세포를 제거한 후 남아있는 CD3 음성세포에 여러가지 사이토카인을 처리하여 NK세포로 분화, 증식시키는 기술로 암세포 살상 기능이 우수한 충분한 양의 NK세포를 확보했다”고 설명했다.

고 대표는 “최근 미국 FDA로 부터 인게니움의 급성 골수성 백혈병 신약후보물질인 'IGNK001(젠글루셀)'에 대해 희귀의약품으로 지정받아 매우 기쁘다. IGNK001은 동종 말초혈액유래 NK세포치료제다. 그동안 연구자 주도 임상으로 진행된 젠글루셀은 현재 국내 상업화를 위한 임상2상에 대해 식약처로부터 허가를 받았으며 임상 개시 준비 중”이라고 말했다.

또한 고 대표는 젠글루셀의 개발 현황에 대해 “급성골수성백혈병(AML)을 대상으로 우선 임상을 진행하고 있다. 지난해 80명의 피험자를 대상으로 국내 임상1/2상을 허가받아 진행을 준비 중이다. 임상 완료 목표 시점은 3년후인 2027년 12월이다”고 설명했다. 이어 “우리 회사는 비소세포폐암과 간암은 임상 진입을 앞두고 있고, 막망아세포종은 전임상 단계다. 젠글루셀의 해외 진출을 위해 미국 내 글로벌 암센터와 함께 임상을 추진중”이라고 덧붙였다.

한편 미국 FDA 희귀의약품 지정 제도(ODD)는 희귀, 난치성 질병의 치료제 개발과 허가가 원활하게 진행될 수 있도록 지원하는 제도다. 미국은 지난 1983년부터 희귀의약품법을 통해 희귀의약품 지정을 받은 제품은 각종 인센티브를 제공하고 있다. △시판 허가일로부터 7년간 시장독점권 부여 △신약승인(NDA) 심사비용 면제 △총 임상시험(R&D) 연구비용 세제혜택 최대 50% 제공 등의 혜택이 주어진다.